Informazioni su sperimentazioni

La sperimentazione clinica (Clinical Trial) è una ricerca scientifica condotta su pazienti allo scopo di identificare risposte specifiche a nuove terapie/procedure, oppure nuove modalità di utilizzo di terapie già note. Le sperimentazioni cliniche danno un grande contributo alla conoscenza ed al progresso nella lotta contro molte malattie. Molti dei trattamenti terapeutici odierni più efficaci sono il risultato di lunghi studi di sperimentazione clinica che spesso suggeriscono nuove direzioni per la ricerca futura.

L’opinione che partecipando ad un trial clinico il paziente oncologico possa ricevere un trattamento migliore è abbastanza diffusa tra medici oncologi. Le stesse organizzazioni professionali talvolta hanno fatto propria questa pretesa. La Federazione Americana delle Società di Oncologia Clinica ad esempio ha affermato in un documento che: “Il trattamento in un trial clinico spesso offre la migliore opzione terapeutica per il malato oncologico”. Affermazioni di questo tipo suggeriscono che i trial non sono solo mezzi per migliorare i trattamenti dei pazienti futuri, ma servono ad offrire un trattamento migliore anche ai pazienti attuali.  Eppure sappiamo che, soprattutto nei trial di fase I, le possibilità per il paziente di ricevere un beneficio dalla partecipazione sono piuttosto limitate a fronte di rischi di possibili effetti tossici, soprattutto tra i pazienti che ricevono le dosi più elevate.  Idealmente, l’affermazione che i trial offrano una migliore opzione terapeutica dovrebbe basarsi sulla prova che i pazienti che partecipano ai trial ottengono benefici di salute migliori dei pazienti trattati con cure standard. In effetti esistono diversi motivi per cui la partecipazione a un trial potrebbe essere benefica per i malati.  Dal momento che spesso la ricerca è più regolata rispetto alla pratica clinica, è più probabile che nella ricerca avvengano meno violazioni etiche.  Inoltre, esistono cinque possibili motivi per cui la partecipazione ad un trial potrebbe risultare in benefici migliori : 1. Gli effetti positivi potrebbero dipendere dal trattamento sperimentale, nel caso sia migliore delle terapie standard. Bisogna notare però che se i trattamenti sperimentali negli RCT risultassero sempre superiori a quelli standard, questo solleverebbe dubbi sul rispetto del principio dell’equipoise nella loro conduzione. 2. Potrebbero esistere effetti positivi collegati alla partecipazione. Un “effetto partecipazione” si verificherebbe se i partecipanti del gruppo di controllo in un RCT avessero outcomes di salute superiori ai pazienti non arruolati in un trial. Questi effetti possono suddividersi in:  - effetto protocollo (il modo in cui sono somministrati i trattamenti); - effetto assistenza (aspetti secondari dell’assistenza, come una migliore assistenza infermieristica); - effetto Hawthorne (cambiamenti nel comportamento di pazienti e medici per il fatto di essere sotto osservazione);  - effetto placebo (benefici psicologici della partecipazione). Gli effetti del trattamento sperimentale e gli effetti della partecipazione possono coesistere all’interno dello stesso trial. Ad oggi sono stati fatti pochi tentativi di stimare l’esistenza di un “effetto trial”. Due review hanno provato a confrontare gli esiti di salute di pazienti oncologici trattati all’interno di trial clinici con gli esiti di “controlli” (pazienti a cui era stato proposto di entrare nei trial e avevano rifiutato e pazienti con la stessa condizione medica dei partecipanti ai trial, cui non era stato offerto di partecipare) (25, 26). In entrambe le review i partecipanti ai trial non sembravano riportare esiti significativamente migliori rispetto ai non partecipanti. Dunque, fino a quando l’esistenza di un “effetto trial” non sia supportata da evidenze migliori, ai pazienti non andrebbe dato il messaggio che all’interno dei trial si è curati meglio. Sarebbe importante invece estendere alcune caratteristiche dei trial (es. il monitoraggio più assiduo dei partecipanti) a tutti gli ambiti della pratica clinica.  Non è facile reperire informazioni sugli studi sperimentali in corso per le varie forme di tumori. Anche in questo caso, avere delle informazioni, sapere, può essere di grande aiuto e trovare la possibilità di continuare a combattere contro la malattia cancro.